Публика пресытилась темой генной терапии (ГТ), усиленно навязываемой ей в последнее время рьяными исследователями и легковерными журналистами. При этом сложилось мнение о том, что ГТ гарантирует избавление от недуга. Это совсем не так, и пока продолжаются клинические испытания, направление поиска следует сориентировать на фундаментальные исследования - таково заключение доклада директора Национального института здоровья в Вашингтоне доктора Harold Varmus. Доклад сфокусирован на достижениях соматической ГТ, являющейся естественным продолжением фундаментальных биомедицинских исследований, которой пророчат долговременный успех. Однако исследования последних 5 лет породили ряд серьезных вопросов об адекватности используемых методов и биомедицинской основе экспериментов, а именно о несовершенстве всех используемых в настоящее время генных трансферных векторов и неполном понимании биологического взаимодействия этих векторов с хозяином. При этом еще год назад полагали, что несмотря на энтузиазм и первые признаки безопасности и биологической осуществимости ГТ, свидетельств в пользу терапевтической выгоды для пациента было недостаточно. По мнению врача Stuart H. Orkin из Гарварда, на сегодняшний день не имеется четких доказательств эффективности ГТ. Исследователи полагают, что преждевременное воспевание еще не достигнутых успехов чревато подрывом доверия к ГТ и среди врачей, и среди пациентов. Все же, несмотря на соблазн получить огромные деньги (Национальный институт здоровья распределяет ежегодно 200 млн долларов на нужды ГТ среди исследовательских центров), необходимо удержаться от проведения заманчивого исследования, если нет достаточного научного обоснования, гарантии успеха или его результаты не будут иметь спроса в других областях медицины. Чтобы поддержать оптимизм исследований в области ГТ, авторы напоминают, что для разработки операций по трансплантации, спасающих ныне тысячи жизней, понадобилось около 20 лет, причем в течение этого периода были и успехи, и неудачи, подвергавшиеся беспощадной критике. По мнению специалиста из отделения медицинской генетики в университете Техаса, успеха ГТ в лечении некоторых болезней можно добиться скорее, направив усилия (в рамках традиционных исследований) на изучение патофизиологических основ этих болезней.