Биологи из Израиля создали генную терапию для лечения глухоты, связанной с геном SYNE4

Импакт фактор - 0,628*

*Импакт фактор за 2018 г. по данным РИНЦ

Читайте в новом номере

Новости

24.12.2020
813

Израильские ученые разработали генную терапию на базе аденовируса, способную исправлять мутации в гене SYNE4, вызывающие одну из форм врожденной глухоты, и успешно проверили ее, проведя эксперимент на мышах. Об этом в сообщила пресс-служба университета Тель-Авива со ссылкой на статью в журнале EMBO Molecular Medicine.

Биологи из Израиля создали генную терапию для лечения глухоты, связанной с геном SYNE4. Рис. №1 «Мы сфокусировались на изучении редкой формы глухоты, которую вызывают мутации в гене SYNE4. Мы впервые открыли их несколько лет назад в двух семьях израильтян. Дети, рождающиеся с двумя дефектными версиями этого участка ДНК, изначально обладают нормальным слухом, но они постепенно теряют его по мере взросления», — заявила профессор Тель-Авивского университета Карен Аврахам, чьи слова приводит пресс-служба вуза.

По текущим оценкам ВОЗ, свыше 460 млн людей на Земле страдают от глухоты и других форм серьезных нарушений в работе слуха. Значительная часть случаев потери способности слышать окружающий мир связана с инфекционными болезнями и травмами, однако многие пациенты теряют слух или не имеют его с рождения из-за наличия определенных мутаций в генах TMC1, NOX3 и примерно в ста других участках ДНК.

В последние годы молекулярные биологи научились бороться с подобными формами глухоты, исправляя мутации в определенных участках генома при помощи различных форм генной терапии. К примеру, год назад исследователи из Гарварда защитили мышей от развития той формы глухоты, от которой страдал Людвиг ван Бетховен, а пять лет назад им удалось создать генную терапию, исправляющую мутации в гене TMC1.

Аврахам и ее коллеги разработали еще одну форму генной терапии, направленную на лечение относительно редкой прогрессирующей формы глухоты, связанной с геном SYNE4, экспериментируя с недавно разработанными синтетическими разновидностями аденовирусов, которые могут проникать внутрь клеток.

Как объясняют ученые, мутации в гене SYNE4 вызывают серьезные нарушения в работе клеток, которые играют ключевую роль в преобразовании колебаний жидкости внутри улитки уха в электрические колебания, воспринимаемые мозгом. Появление двух дефектных версий этого участка ДНК в геноме человека постепенно приводит к дегенерации и гибели этих нейронов, в результате чего носитель мутаций в SYNE4 начинает терять слух еще в раннем детстве и полностью лишается его в подростковом возрасте.

Израильские молекулярные биологи попытались защитить клетки уха от подобной участи, используя аденовирус для доставки внутрь них исправной копии SYNE4, способной исправить дефекты в работе ядра волосковых клеток и защитить их от гибели. Работу этого вируса профессор Аврахам и ее команда проверили на новорожденных мышах, чей геном содержал в себе два дефектных участка SYNE4.

Заразив их волосковые клетки при помощи аденовируса, биологи проследили за тем, сможет ли разработанная ими терапия защитить грызунов от гибели волосковых клеток. Как показали последующие наблюдения за поведением грызунов, генная терапия не нарушила функцию уха и защитила их клетки от гибели, предотвратив полную потерю слуха. Благодаря этому мыши с дефектными копиями SYNE4 проявляли себя в тестах на слух почти так же хорошо, как и их сородичи без подобной формы врожденной глухоты, а также не испытывали проблем с поддержанием баланса тела.

Успешное завершение этих экспериментов, по словам Аврахам и ее коллег, открывает дорогу не только для проведения клинических испытаний разработанной ими терапии, но и создания других версий аденовирусов, способных бороться с прочими типами врожденной глухоты. По словам израильских биологов, они уже сейчас разрабатывают сразу несколько видов лечения подобного рода.

Источник: Информационное агентство ТАСС

Поделитесь новостью в социальных сетях

Предыдущая новость Следующая новость
Наши партнеры
Boehringer
Jonson&Jonson
Verteks
Valeant
Teva
Takeda
Soteks
Shtada
Servier
Sanofi
Sandoz
Pharmstandart
Pfizer
 OTC Pharm
Lilly
KRKA
Ipsen
Gerofarm
Egis
Dr. Reddis
Зарегистрируйтесь сейчас и получите доступ к полезным сервисам:
  • Загрузка полнотекстовых версий журналов (PDF)
  • Подписка на актуальные медицинские новости
  • Список избранных статей по Вашей специальности
  • Анонсы конференций и многое другое

С нами уже 50 000 врачей из различных областей.
Присоединяйтесь!
Если Вы врач, ответьте на вопрос:
Дисфагия это:
Нажимая зарегистрироваться я даю согласие на обработку моих персональных данных
Если Вы уже зарегистрированы на сайте, введите свои данные:
Войти
Забыли пароль?
Забыли пароль?