Исследователи датской фармацевтической компании Orphazyme ("Орфазайм") полагают, что им удалось найти эффективное средство для лечения группы исключительно редких наследственных недугов, известных как лизосомные болезни накопления (ЛБН). Как сообщает интернет-портал научных новостей videnskab.dk, уже в ближайшие месяцы начнется третья фаза клинических исследований разработанного учеными препарата, в случае успеха которой лекарство можно будет зарегистрировать.

Датские ученые испытывают средство для лечения редких наследственных болезней. Рис. №1

Медицине известно свыше 50 болезней, которые вызывает генетически обусловленный сбой в работе лизосом - внутриклеточных структур, отвечающих за переработку различных молекул, в первую очередь жировых. Не получая веществ, которые образуются при расщеплении жиров в лизосомах, начинает страдать центральная нервная система, что приводит к развитию различных тяжелых состояний (нарушение координации движений, потеря слуха, затруднение речи и глотания и т.д.). Во многих случаях болезни этого типа начинают прогрессировать еще в детском возрасте и приводят к ранней смерти больных. Лишь против нескольких ЛБН разработаны лекарства, в большинстве же случаев медики могут лишь бороться с симптомами.
В ходе испытаний на животных и клетках больных людей вещество, получившее название "Аримокломол", показало, что способно восстанавливать функцию лизосом. Оно стимулирует производство в теле белков теплового шока (организм сам вырабатывает их в ответ на стресс, в том числе жару - отсюда и название), которые способны обеспечить правильную работы ферментов, необходимых для расщепления жиров в лизосомах. Средство способно преодолевать гемато- энцефалический барьер и, как показала вторая фаза испытаний, не вызывает существенных побочных эффектов.

Источник: Информационное агентство ТАСС

Поделитесь новостью в социальных сетях