Датские ученые испытывают средство для лечения редких наследственных болезней

Исследователи датской фармацевтической компании Orphazyme ("Орфазайм") полагают, что им удалось найти эффективное средство для лечения группы исключительно редких наследственных недугов, известных как лизосомные болезни накопления (ЛБН). Как сообщает интернет-портал научных новостей videnskab.dk, уже в ближайшие месяцы начнется третья фаза клинических исследований разработанного учеными препарата, в случае успеха которой лекарство можно будет зарегистрировать.

Медицине известно свыше 50 болезней, которые вызывает генетически обусловленный сбой в работе лизосом - внутриклеточных структур, отвечающих за переработку различных молекул, в первую очередь жировых. Не получая веществ, которые образуются при расщеплении жиров в лизосомах, начинает страдать центральная нервная система, что приводит к развитию различных тяжелых состояний (нарушение координации движений, потеря слуха, затруднение речи и глотания и т.д.). Во многих случаях болезни этого типа начинают прогрессировать еще в детском возрасте и приводят к ранней смерти больных. Лишь против нескольких ЛБН разработаны лекарства, в большинстве же случаев медики могут лишь бороться с симптомами.
В ходе испытаний на животных и клетках больных людей вещество, получившее название "Аримокломол", показало, что способно восстанавливать функцию лизосом. Оно стимулирует производство в теле белков теплового шока (организм сам вырабатывает их в ответ на стресс, в том числе жару - отсюда и название), которые способны обеспечить правильную работы ферментов, необходимых для расщепления жиров в лизосомах. Средство способно преодолевать гемато- энцефалический барьер и, как показала вторая фаза испытаний, не вызывает существенных побочных эффектов.

Источник: Информационное агентство ТАСС

---

Поделитесь новостью в социальных сетях