Портал РМЖ — медицинская информация экспертного уровня для профессионалов
Вот уже 27 лет мы предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
присоединяйтесь!

Датские ученые испытывают средство для лечения редких наследственных болезней

COVID-19
Импакт фактор - 0,426*

*Пятилетний импакт фактор РИНЦ за 2020 г. 

Читайте в новом номере

Новости

Антиплагиат
20.09.2016
3007

Исследователи датской фармацевтической компании Orphazyme ("Орфазайм") полагают, что им удалось найти эффективное средство для лечения группы исключительно редких наследственных недугов, известных как лизосомные болезни накопления (ЛБН). Как сообщает интернет-портал научных новостей videnskab.dk, уже в ближайшие месяцы начнется третья фаза клинических исследований разработанного учеными препарата, в случае успеха которой лекарство можно будет зарегистрировать.

Медицине известно свыше 50 болезней, которые вызывает генетически обусловленный сбой в работе лизосом - внутриклеточных структур, отвечающих за переработку различных молекул, в первую очередь жировых. Не получая веществ, которые образуются при расщеплении жиров в лизосомах, начинает страдать центральная нервная система, что приводит к развитию различных тяжелых состояний (нарушение координации движений, потеря слуха, затруднение речи и глотания и т.д.). Во многих случаях болезни этого типа начинают прогрессировать еще в детском возрасте и приводят к ранней смерти больных. Лишь против нескольких ЛБН разработаны лекарства, в большинстве же случаев медики могут лишь бороться с симптомами.
В ходе испытаний на животных и клетках больных людей вещество, получившее название "Аримокломол", показало, что способно восстанавливать функцию лизосом. Оно стимулирует производство в теле белков теплового шока (организм сам вырабатывает их в ответ на стресс, в том числе жару - отсюда и название), которые способны обеспечить правильную работы ферментов, необходимых для расщепления жиров в лизосомах. Средство способно преодолевать гемато- энцефалический барьер и, как показала вторая фаза испытаний, не вызывает существенных побочных эффектов.

Источник: Информационное агентство ТАСС

Поделитесь новостью в социальных сетях

Предыдущая новость Следующая новость
Наши партнеры
Pierre Fabre
Boehringer
Jonson&Jonson
Verteks
Valeant
Teva
Takeda
Soteks
Shtada
Servier
Sanofi
Sandoz
Pharmstandart
Pfizer
 OTC Pharm
Lilly
KRKA
Ipsen
Gerofarm
Egis
Зарегистрируйтесь сейчас и получите доступ к полезным сервисам:
  • Загрузка полнотекстовых версий журналов (PDF)
  • Подписка на актуальные медицинские новости
  • Список избранных статей по Вашей специальности
  • Видеоконференции и многое другое

С нами уже 50 000 врачей из различных областей.
Присоединяйтесь!
Если Вы врач, ответьте на вопрос:
Лейкопения это:
Нажимая зарегистрироваться я даю согласие на обработку моих персональных данных
Если Вы уже зарегистрированы на сайте, введите свои данные:
Войти
Забыли пароль?
Забыли пароль?

Данный информационный сайт предназначен исключительно для медицинских, фармацевтических и иных работников системы здравоохранения.

Вся информация сайта www.rmj.ru (далее — Информация) может быть доступна исключительно для специалистов системы здравоохранения. В связи с этим для доступа к такой Информации от Вас требуется подтверждение Вашего статуса и факта наличия у Вас профессионального медицинского образования, а также того, что Вы являетесь действующим медицинским, фармацевтическим работником или иным соответствующим профессионалом, обладающим соответствующими знаниями и навыками в области медицины, фармацевтики, диагностики и здравоохранения РФ. Информация, содержащаяся на настоящем сайте, предназначена исключительно для ознакомления, носит научно-информационный характер и не должна расцениваться в качестве Информации рекламного характера для широкого круга лиц.

Информация не должна быть использована для замены непосредственной консультации с врачом и для принятия решения о применении продукции самостоятельно.

На основании вышесказанного, пожалуйста, подтвердите, что Вы являетесь действующим медицинским или фармацевтическим работником, либо иным работником системы здравоохранения.

Соглашаюсь Отказываюсь