Медицине известно свыше 50 болезней, которые вызывает генетически обусловленный сбой в работе лизосом - внутриклеточных структур, отвечающих за переработку различных молекул, в первую очередь жировых. Не получая веществ, которые образуются при расщеплении жиров в лизосомах, начинает страдать центральная нервная система, что приводит к развитию различных тяжелых состояний (нарушение координации движений, потеря слуха, затруднение речи и глотания и т.д.). Во многих случаях болезни этого типа начинают прогрессировать еще в детском возрасте и приводят к ранней смерти больных. Лишь против нескольких ЛБН разработаны лекарства, в большинстве же случаев медики могут лишь бороться с симптомами.
В ходе испытаний на животных и клетках больных людей вещество, получившее название "Аримокломол", показало, что способно восстанавливать функцию лизосом. Оно стимулирует производство в теле белков теплового шока (организм сам вырабатывает их в ответ на стресс, в том числе жару - отсюда и название), которые способны обеспечить правильную работы ферментов, необходимых для расщепления жиров в лизосомах. Средство способно преодолевать гемато- энцефалический барьер и, как показала вторая фаза испытаний, не вызывает существенных побочных эффектов.

Источник: Информационное агентство ТАСС