«Проведенные учеными эксперименты на мышах показали, что инъекции РНК очень быстро восстановили подвижность мышей и вернули их мышцам прежнюю силу. Эта защита длилась около трех недель для тяжелой формы синдрома Шарко-Мари-Тута и около десяти недель для легких его проявлений», — говорится в сообщении.

Синдром Шарко-Мари-Тута представляет собой наследственную нейродегенеративную болезнь, которая поражает в среднем одного человека на 2,5 тысячи. Она возникает в результате появления мутаций в тех участках генома, которые отвечают за сборку различных белковых молекул в периферийных двигательных нейронах.

Это приводит к разрушению миелиновой оболочки, в результате чего носители подобных генетических дефектов теряют подвижность рук, ног и других частей тела. До настоящего времени у врачей не было ни одного способа лечения синдрома Шарко-Мари-Тута, что обрекает большую часть его носителей на инвалидность.

Группа французских ученых под руководством Лилиан Массаде, директора лаборатории Национального института медицинских исследований Франции в Париже, создала первый прототип лекарства от одной из самых распространенных форм синдрома Шарко-Мари-Тута, связанной с появлением мутаций в гене PMP22.

Этот участок ДНК отвечает за сборку одноименного белка, который представляет собой один из важнейших компонентов миелиновой оболочки нервов. Появление мутаций в PMP22 приводит к тому, что нейроны начинают производить слишком много молекул этого белка. Это в свою очередь ведет к развитию серьезных нарушений в работе «изоляции» нервных клеток и появлению синдрома Шарко-Мари-Тута.

Массаде и ее коллеги предположили, что подобные нарушения можно подавить, используя короткие молекулы РНК, способные соединяться с копиями PMP22 в цитоплазме нейронов и мешать клеточным белковым «фабрикам» считывать их. Как показали первые эксперименты, подобные нити РНК хорошо работали в культурах клеток, однако они быстро разрушались при вводе в организм подопытных животных.

Французским биологам удалось решить эту проблему, поместив нити РНК внутрь наночастиц, состоящих из сквалена, углеводорода, присутствующего в ряде растительных масел и печени акул. Молекулы сквалена, как недавно выяснили химики, могут объединяться в полые наноструктуры, которые могут проникать внутрь живых клеток и постепенно растворяться в них.

Упаковав в подобные наночастицы большое число коротких молекул РНК, ученые проверили их работу на мышах, в чей ген PMP22 были внесены примерно такие же мутации, которые обычно встречаются у носителей синдрома Шарко-Мари-Тута. Как показали последующие опыты, экспериментальный препарат на несколько недель избавил грызунов от всех симптомов болезни.

Успешное завершение этих исследований, как отмечают Массаде и ее коллеги, открыло дорогу для проведения доклинических и клинических испытаний с участием добровольцев. Как надеются ученые, эти исследования завершатся столь же удачно, что откроет дорогу для создания первых полноценных методик лечения синдрома Шарко-Мари-Тута.

Источник: Информационное агентство ТАСС