Исследования проведены на нечеловекообразных приматах. Оценивались уровни LDL-C, Lp(a) и ApoB, а также переносимость и токсикологический профиль после введения препарата, включая изучение в формате GLP (надлежащая лабораторная практика).

Однократное введение EDIT-401 обеспечивало:
- снижение LDL-C в среднем на ≥90% (быстрый, дозозависимый эффект);
- снижение Lp(a) в среднем на ~90%;
- снижение ApoB в среднем на ~90%.
Редукция всех трёх показателей высоко коррелировала между собой, что подтверждает единый механизм действия через up-регуляцию LDLR.

В ходе исследования токсикологии у приматов на терапевтически релевантной дозе 1,5 мг/кг:
- препарат хорошо переносился;
- отсутствовали нежелательные клинические явления;
- не зафиксировано значимого повышения печёночных ферментов, связанного с лечением;
- не выявлено патоморфологических изменений печени (в не-GLP токсикологии).
Т.о., продемонстрированное дозозависимое снижение LDL-C, Lp(a) и ApoB (≥90%) у приматов после однократного введения EDIT-401 указывает на потенциальную возможность преодоления резидуального сердечно-сосудистого риска и характеризует EDIT-401 как кандидата «лучший в классе» (best-in-class) среди препаратов генного редактирования in vivo для лечения гиперлипидемии.

Компания производитель планирует инициирование первого клинического исследования на людях у пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией во второй половине 2026 г.
По материалам:

Источник: «Editas Medicine Presents EDIT-401 Preclinical Data Demonstrating Robust Reductions in LDL-C, Lp(a), and ApoB in Non-Human Primates at the 94th European Atherosclerosis Society Congress» от 26.05.2026