28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека
2143
09.02.2024
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека. Рис. №1
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО).

Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics в сотрудничестве с исследователями из Кембриджского университета, Оклендского университета и Университетского медицинского центра Амстердама опубликовала в New England Journal of Medicine промежуточные результаты клинического исследования NTLA-2002 - терапии, основанной редактировании генома методом CRISPR in vivo и направленной на ген KLKB1, который вызвал значительное уменьшение симптомов у пациентов с НАО.

Технология редактирования генов CRISPR, направлена на ген KLKB1, который играет ключевую роль в производстве прекалликреина, предшественника калликреина, фермента, при чрезмерной активации которого инициируется развитие симптомов НАО. Инактивируя ген KLKB1, NTLA-2002 стремится снизить выработку прекалликреина, тем самым ограничивая активацию воспалительного каскада, ответственного за приступы заболевания. В ходе первой фазы клинических исследований NTLA-2002 назначался пациентам с НАО в различных дозах для оценки его эффективности и безопасности.

В результате было отмечено значительное снижение уровня калликреина в плазме крови и, как следствие, заметное уменьшение количества приступов заболевания. NTLA-2002 хорошо переносился пациентами, а побочные явления ограничивались в основном реакциями.

Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309149



Последние новости
Новости/Конференции
Все новости
Новости/Конференции
Все новости
Ближайшие конференции
Все мероприятия

Данный информационный сайт предназначен исключительно для медицинских, фармацевтических и иных работников системы здравоохранения.
Вся информация сайта www.rmj.ru (далее — Информация) может быть доступна исключительно для специалистов системы здравоохранения. В связи с этим для доступа к такой Информации от Вас требуется подтверждение Вашего статуса и факта наличия у Вас профессионального медицинского образования, а также того, что Вы являетесь действующим медицинским, фармацевтическим работником или иным соответствующим профессионалом, обладающим соответствующими знаниями и навыками в области медицины, фармацевтики, диагностики и здравоохранения РФ. Информация, содержащаяся на настоящем сайте, предназначена исключительно для ознакомления, носит научно-информационный характер и не должна расцениваться в качестве Информации рекламного характера для широкого круга лиц.

Информация не должна быть использована для замены непосредственной консультации с врачом и для принятия решения о применении продукции самостоятельно.

На основании вышесказанного, пожалуйста, подтвердите, что Вы являетесь действующим медицинским или фармацевтическим работником, либо иным работником системы здравоохранения.

Читать дальше