28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
28
лет
предоставляем актуальную медицинскую информацию от ведущих специалистов, помогая врачам в ежедневной работе
Орфанный препарат – [не]редкая проблема
1041
21.08.2017
Орфанный препарат – [не]редкая проблема. Рис. №1
В России насчитывается чуть более 200 редких заболеваний, которыми страдают 1,5 миллиона  человек. И только 1% орфанных пациентов получают необходимую медицинскую помощь. Кроме того, нерешенным остается вопрос развития резистентности к первым линиям терапии, которые проводятся за счет федерального и региональных бюджетов. Проблема доступа орфанных пациентов к инновационным препаратам, а также пути их решения обсуждались  на пресс-конференции,  которая состоялась 18 августа 2017 года на площадке Международного мультимедийного пресс-центра МИА "Россия сегодня". Организатором выступила Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика»

Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова отметила, что обеспечить пациентов с редкими заболеваниями современными препаратами возможно за счет расширения существующих профильных государственных программ, а также списка жизненно необходимых и важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП). При этом необходимо учитывать «фактор непрерывности» в лечении редких заболеваний, уже включенных в федеральные и региональные реестры, то есть льготными должны быть не только первые две, но и последующие линии терапии.

 «Проблемы есть практически по каждому классу редких заболеваний. Каждый год надлежащего лечения не получают, как минимум, 50 тысяч человек. Кроме того, сегодня и пациентские организации, и медицинское сообщество призывают государственные органы власти  уделять особое внимание проблеме «резистентности», «устойчивости» иммунной системы пациента к уже существующему лечению редких заболеваний, которое проводится за счет  федерального и регионального бюджетов. Пациенты, которые получали эффективное лечение,  не должны быть лишены его только потому,  что следующий жизненно необходимый им этап терапии не предусмотрен в списке ЖНВЛП. Это жестоко по отношению к пациентам и неэффективно с точки зрения экономики».

Классический пример, отметила Светлана Каримова, это лечение такого гематологического заболевания как множественная миелома. В мире продолжительность жизни с этим диагнозом при получении необходимой терапии в некоторых случаях достигает 15-20 лет. В нашей стране благодаря системе лекарственного возмещения также накоплен опыт эффективного лечения данного заболевания. Но остается нерешенной проблема рефрактерности заболевания по отношению к проводимой терапии. Вырабатываемая со временем устойчивость к препаратам - это проблема всех онкологических заболеваний. И она должна быть также предусмотрена в федеральном и региональном бюджетах.

Отличительной особенностью терапии данного орфанного заболевания является развитие у пациента резистентности к применяемым препаратам, в случае чего необходимо немедленное изменение тактики лечения. Сейчас больным помогает стандартная схема терапии множественной миеломы, которая включает: аутологическую трансплантацию клеток (пациенты моложе 65 лет), а также терапию 1-й и 2-й линии. Необходимые для этого препараты сегодня входят в федеральный реестр высокозатратных нозологий, поэтому лечение осуществляется за счет средств региональных бюджетов. Переход на 3-ю линию терапии множественной миеломы подразумевает использование иммуномодулятора последнего поколения, однако закупку этого препарата государство сегодня не финансирует.

Игорь Гоцуляк, пациент, страдающий орфанным заболеванием: «Диагноз множественная миелома мне поставили в 2011 году. Я благодарен государству за включение в 2014 году препаратов первой и второй линии в льготный реестр лекарств. Это позволяет мне чувствовать себя полным жизни, помогать детям и внукам.  Полтора года назад у меня произошел рецидив. Лечащий врач предупредил, что в ближайшее время нужно переходить на новый современный препарат из следующей линии, который не включен в государственный реестр. Признаюсь, меня очень беспокоит, что после стольких лет успешной борьбы с заболеванием я вдруг останусь без возможности продолжить лечение. Я очень  надеюсь, что мой голос и голос других пациентов будет услышан и препарат появится в списках».

Голенков Анатолий, заслуженный врач РФ, д.м.н., профессор, академик РАЕН, главный внештатный гематолог Минздрава Московской области подчеркнул:

«Ресурс инновационных препаратов мощный и глубокий. Мы видим модели их эффективности в реальной клинической практике. Так всего за 5 лет (2011-2015 гг) заболеваемость онкогематологическими заболеваниями снизилась на 19% благодаря инновационной терапии. Задача по борьбе с онкологической «эпидемией» поставлена на уровне Президента и Правительства РФ, и включение препаратов третьей линии в списки ЖНВЛП – ключевой шаг в ее решении»

Для внесения зарегистрированных редких лекарств в список ЖНВЛП, а также расширения государственных программ по льготному финансированию высокозатратных нозологий в России созданы соответствующие условия. В частности, с 2015 года, так же, как в странах Европы, США и многих других, на законодательном уровне существует понятие «Редкий лекарственный препарат» и действует упрощенная система их регистрации. Она подразумевает ускоренную процедуру регистрации лекарственного средства (не более 80 дней), а также возможность предоставления фармкомпаниями результатов доклинических и клинических исследований, проведенных за пределами Российской Федерации. Продолжая тему оказания медицинской помощи орфанным пациентам, заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова отметила следующее:

«Что подразумевает общество, что подразумевает власть, когда мы говорим о продлении жизни пациентам с редкими заболеваниями? Далеко не всегда орфанное заболевание тождественно понятию «нетрудоспособность». При своевременной диагностике и рациональном лечении, такие пациенты зачастую сохраняют активную социальную позицию, они работают, путешествуют, заводят семьи, воспитывают детей. Тысячи людей, несмотря на получение степени инвалидности, могут и зачастую остаются полноценными членами общества, а это значит, что государство должно быть заинтересованно в оказании им квалифицированной помощи».

Контактная информация:

Анна Терехова, ATerekhova@prp.ru;   Екатерина Ларина, ELarina@prp.ru

Телефон для связи: +7 (495) 937-31-70 | 108 

                                  +7 (909) 377-88-66

Последние новости
21.08.2017
Уважаемые коллеги! 10 октября 2017 года состоится Юбилейная научно-практическая конференция "Современные проблемы и инновации в эндокринологии. С оптимизмом в будущее - 40 лет кафедре эндокринологии МГМСУ имени А.И. Евдокимова"

Место проведения: г.Москва, ул. Новый Арбат, д.36, Большой конференц-зал здания Правительства Москвы.

Научная программа: с 10.00 до 18.00

Организаторы: МГМСУ им.А.И.Евдокимова (кафедра эндокринологии и диабетологии), Московская городская ассоциация эндокринологов, Ассоциация врачей общей практики (семейных врачей) РФ.
1794
18.08.2017
Уважаемые коллеги, приглашаем принять участие в работе IX Российского форума c международным участием «Педиатрия Санкт-Петербурга: опыт, инновации, достижения»!

Даты: 12-13 сентября 2017 г.

Место проведения: Санкт-Петербург, бизнес-центр отеля Парк Инн Пулковская, пл. Победы, д.1.

Целью Форума является информирование российской общественности
о достижениях и проблемах, возникающих перед педиатрами, организаторами здравоохранения, педагогами, психологами и другими специалистами при оказании различных видов медицинской помощи детям и выработке новых подходов к воспитанию здорового подрастающего поколения в современных условиях
1016
18.08.2017
Врачи разных специальностей встретятся в Казани, чтобы обсудить проблемы тромбозов и тромбоэмболий
ФГБУ «Государственный научно-исследовательский центр профилактической медицины» при поддержке Министерства здравоохранения республики Татарстан запускает новый образовательный медицинский проект – «Тромбозы и тромбоэмболии в практике врачей различных специальностей».  Уже этой осенью в Казани специалисты смогут принять участие в мероприятии, которое пройдет в формате научной Конференции.
988
Новости/Конференции
Все новости
Новости/Конференции
Все новости
Ближайшие конференции
Все мероприятия

Данный информационный сайт предназначен исключительно для медицинских, фармацевтических и иных работников системы здравоохранения.
Вся информация сайта www.rmj.ru (далее — Информация) может быть доступна исключительно для специалистов системы здравоохранения. В связи с этим для доступа к такой Информации от Вас требуется подтверждение Вашего статуса и факта наличия у Вас профессионального медицинского образования, а также того, что Вы являетесь действующим медицинским, фармацевтическим работником или иным соответствующим профессионалом, обладающим соответствующими знаниями и навыками в области медицины, фармацевтики, диагностики и здравоохранения РФ. Информация, содержащаяся на настоящем сайте, предназначена исключительно для ознакомления, носит научно-информационный характер и не должна расцениваться в качестве Информации рекламного характера для широкого круга лиц.

Информация не должна быть использована для замены непосредственной консультации с врачом и для принятия решения о применении продукции самостоятельно.

На основании вышесказанного, пожалуйста, подтвердите, что Вы являетесь действующим медицинским или фармацевтическим работником, либо иным работником системы здравоохранения.

Читать дальше