С нами уже 54 633 врача из различных областей
В нашей базе более 100 000 статей присоединяйтесь!

Препарат для одного-единственного пациента впервые создан в США

Импакт фактор - 0,731*

*Импакт фактор за 2017 г. по данным РИНЦ

Журнал входит в Перечень рецензируемых научных изданий ВАК.

Читайте в новом номере

Новости

16.10.2019

Препарат для лечения генетического заболевания одной-единственной пациентки — 8-летней Милы Маковец, страдающей от тяжелейшего неврологического расстройства, разработан и впервые применен в США. Как сообщила во вторник газета «Нью-Йорк таймс», препарат Milasen «стал знаковым событием, поскольку расширил рамки применения индивидуальной медицинской помощи, но в то же время породил целый ряд правовых и этических вопросов».

Препарат для одного-единственного пациента впервые создан в США. Рис. №1 У Милы выявлен мутировавший ген MFSD8, который при взаимодействии с определенным элементом ДНК стал причиной тяжелого заболевания — болезни Беттена: девочка потеряла зрение и способность ходить, у нее отмечались судороги до 30 раз в сутки.

В марте 2017 года, по данным газеты, врачи из детского госпиталя в Бостоне (штат Массачусетс) решили провести эксперимент по нейтрализации воздействия участка ДНК на мутировавший ген с помощью специально сконструированной рибонуклеиновой кислоты (РНК). За счет пожертвований на сумму 3 млн долларов они разработали уникальный, рассчитанный только на одну пациентку препарат, испытали его в лабораторных условиях, получили разрешение Управления по вопросам качества продовольствия и медикаментов и в январе прошлого года ввели пациентке первую дозу. Состояние Милы резко улучшилось, практически пропали судороги. Она по-прежнему не может ходить, но когда ее приподнимают, способна сама держать голову и спину прямо.

Milasen стал первым препаратом, разработанным для одного пациента, однако вопрос о том, каковы будут дальнейшие шаги в этой области, остается открытым, отметила газета «Нью-Йорк таймс». В США десятки тысяч пациентов могут оказаться в такой же ситуации, как Мила Маковец, однако нет достаточного числа исследователей. которые могли бы изготовить индивидуальные препараты для всех тех, кто может в них нуждаться. Кроме того, как отметил эксперт по вопросам медицинской этики из Университета штата Пенсильвания профессор Стивен Йоффе, ни правительственные ведомства, ни страховые или фармацевтические компании не смогли бы оплачивать такое лечение. Кроме того, отметила газета, возникают вопросы относительно того, как оценивать эффективность индивидуально разработанного препарата и как решать вопрос о том, кто из пациентов срочно нуждается в таком лечении. Ни на один из этих вопросов, подчеркнула «Нью-Йорк таймс», нет простых ответов.

Источник: Информационное агентство ТАСС

Поделитесь новостью в социальных сетях

Предыдущая новость Следующая новость
Наши партнеры
Boehringer
Jonson&Jonson
Verteks
Valeant
Teva
Takeda
Soteks
Shtada
Servier
Sanofi
Sandoz
Pharmstandart
Pfizer
 OTC Pharm
Lilly
KRKA
Ipsen
Gerofarm
Egis
Dr. Reddis
Зарегистрируйтесь сейчас и получите доступ к полезным сервисам:
  • Загрузка полнотекстовых версий журналов (PDF)
  • Актуальные новости медицины
  • Список избранных статей по Вашей специальности
  • Анонсы конференций и многое другое

С нами уже 50 000 врачей из различных областей.
Присоединяйтесь!
Если Вы врач, ответьте на вопрос:
Дисфагия это:
Нажимая зарегистрироваться я даю согласие на обработку моих персональных данных
Если Вы уже зарегистрированы на сайте, введите свои данные:
Войти
Забыли пароль?
Забыли пароль?