Препарат для одного-единственного пациента впервые создан в США

Препарат для лечения генетического заболевания одной-единственной пациентки — 8-летней Милы Маковец, страдающей от тяжелейшего неврологического расстройства, разработан и впервые применен в США. Как сообщила во вторник газета «Нью-Йорк таймс», препарат Milasen «стал знаковым событием, поскольку расширил рамки применения индивидуальной медицинской помощи, но в то же время породил целый ряд правовых и этических вопросов».

У Милы выявлен мутировавший ген MFSD8, который при взаимодействии с определенным элементом ДНК стал причиной тяжелого заболевания — болезни Беттена: девочка потеряла зрение и способность ходить, у нее отмечались судороги до 30 раз в сутки.

В марте 2017 года, по данным газеты, врачи из детского госпиталя в Бостоне (штат Массачусетс) решили провести эксперимент по нейтрализации воздействия участка ДНК на мутировавший ген с помощью специально сконструированной рибонуклеиновой кислоты (РНК). За счет пожертвований на сумму 3 млн долларов они разработали уникальный, рассчитанный только на одну пациентку препарат, испытали его в лабораторных условиях, получили разрешение Управления по вопросам качества продовольствия и медикаментов и в январе прошлого года ввели пациентке первую дозу. Состояние Милы резко улучшилось, практически пропали судороги. Она по-прежнему не может ходить, но когда ее приподнимают, способна сама держать голову и спину прямо.

Milasen стал первым препаратом, разработанным для одного пациента, однако вопрос о том, каковы будут дальнейшие шаги в этой области, остается открытым, отметила газета «Нью-Йорк таймс». В США десятки тысяч пациентов могут оказаться в такой же ситуации, как Мила Маковец, однако нет достаточного числа исследователей. которые могли бы изготовить индивидуальные препараты для всех тех, кто может в них нуждаться. Кроме того, как отметил эксперт по вопросам медицинской этики из Университета штата Пенсильвания профессор Стивен Йоффе, ни правительственные ведомства, ни страховые или фармацевтические компании не смогли бы оплачивать такое лечение. Кроме того, отметила газета, возникают вопросы относительно того, как оценивать эффективность индивидуально разработанного препарата и как решать вопрос о том, кто из пациентов срочно нуждается в таком лечении. Ни на один из этих вопросов, подчеркнула «Нью-Йорк таймс», нет простых ответов.

Источник: Информационное агентство ТАСС

---

Поделитесь новостью в социальных сетях