Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

«Сегодняшнее одобрение знаменует очередную веху трансформационной силы генной и клеточной терапии для широкого спектра болезней», – сказал Нед Шарплесс, действующий глава Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США (Food and Drug Administration, FDA).

«Мы находимся на пути, который, надеемся, однажды приведет нас к практически полному уничтожению СМА», – цитирует Bloomberg главу Novartis Васа Нарасимхана.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и «записывает» копию правильного гена SMN в моторные нейроны.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили – тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности – но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

Еще одно генотерапевтическое лекарство для борьбы с СМА у пациентов любого возраста – Spinraza компании Biogen – может обойтись даже дороже Zolgensma: оно требует регулярных инфузий. В первый год лечение обойдется в $750 000, а дальше – около $375 000 ежегодно, всю жизнь. Продажи Spinraza в прошлом году составили $1,7 млрд.

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

«На это можно смотреть с двух сторон. С одной стороны, это удивительное лекарство, оно нужно лишь считанным детям, так что подумаешь, миллион туда, миллион сюда, – рассказал изданию STAT Питер Бах, глава центра политики здравоохранения в Memorial Sloan Kettering Cancer Center. – Или же у нас есть большая проблема. Биофарма полностью переключилась на редкие болезни, потому что рынок стерпит любые цены, а FDA [для одобрения] понадобится минимум данных».

Источник: https://genetics-info.ru/news/v-ssha-odobrili-samoe-dorogoe-lekarstvo-v-mire-pervuyu-gennuyu-terapiyu-sma-dlya-detey/