Пациентам в двух клинических исследованиях (КИ) проводили аллогенную трансплантацию дофаминергических клеток, полученных из стволовых клеток (индуцированных плюрипотентных в одном случае и эмбриональных в другом). И в том, и в другом случае подтвердилась безопасность лечения — серьезных нежелательных эффектов зарегистрировано не было, — а моторная функция улучшилась, причем выраженность изменений зависела от количества клеточного препарата, введенного пациенту.

Одно из КИ фазы I/II проводилось в Японии. Участвовало семь добровольцев с болезнью Паркинсона, которым провели трансплантацию дофаминергических клеток, выращенных из аллогенных ). Все пациенты получали иммуносупрессивный препарат такролимус. Серьезных нежелательных явлений, требующих госпитализации, зарегистрировано не было. С более легкими нежелательными явлениями столкнулись все пациенты, но авторы подчеркивают, что они были временными, и большинство из них вряд ли были связаны с пересадкой клеток или такролимусом. Из наиболее серьезных последствий лечения исследователи отмечают один случай умеренной дискинезии.

Анализ эффективности показал, что у четырех из шести пациентов улучшилась двигательная функция, которую оценивали по унифицированной шкале MDS-UPDRS. Улучшения отмечались в периоды отмены лекарств. Позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ) с применением меченой леводопы (18F-DOPA) показала, что константа ее поглощения нейронами скорлупы увеличились в среднем на 44,7% — на 7,0% в группе низкой дозы и на 63,5% в группе высокой дозы. Это изменение указывает на то, что синтез дофамина в тканях мозга участников усилился.

Второе КИ фазы I включило 12 участников, которые получали препарат бемданепроцел. Этот терапевтический продукт представляет собой предшественники дофаминергических нейронов, полученные из эмбриональных стволовых клеток человека. Пациентов разделили на две когорты — пять человек получали низкую дозу (0,9 × 106 клеток), а семь высокую (2,7 × 106 клеток). В течение года после трансплантации все участники получали иммуносупрессивную терапию. За этот год безопасность и переносимость терапевтического клеточного продукта подтвердились — нежелательных явлений, связанных с лечением, зарегистрировано не было; в частности, не отмечалось дискинезий, вызванных трансплантацией.

Анализ ПЭТ, проведенный через 18 месяцев, подтвердил усиленное поглощение 18F-DOPA клетками скорлупы. Клинические показатели моторной функции по шкале MDS-UPDRS за это время улучшились.

Авторы обоих исследований называют результаты весьма обнадеживающими и рассчитывают, что испытания эффективности клеточной терапии болезни Паркинсона получат продолжение.

Источник: https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y